C1-抑制劑，濃縮物的化學特性與應用領域概述
更新時間：2026-01-19 點擊次數：36次
C1-抑制劑，濃縮物是人體血漿中的一種糖蛋白，屬于絲氨酸蛋白酶抑制劑超家族。其濃縮物是通過從健康人血漿中分離、純化并濃縮而制成的生物制劑，具有特定的化學與生物特性，在醫療領域具有明確的應用價值。 一、化學與生物化學特性
C1-抑制劑，濃縮物是一種分子量較大的糖蛋白。其一級結構由一條多肽鏈構成，含有多個糖基化位點。在空間結構上，它呈現一種相對穩定的構象，但其活性中心（反應中心環）具有特殊的構象柔性，這對于其發揮功能至關重要。
該蛋白質的主要生物化學功能是抑制補體系統經典途徑和凝集素途徑的啟動關鍵酶——C1酯酶，以及激肽釋放酶、凝血因子XIIa和XIIf等絲氨酸蛋白酶。其作用機制是通過其反應中心環與靶蛋白酶的活性中心以共價鍵形式形成穩定的復合物，從而不可逆地抑制這些蛋白酶的活性。這種抑制作用具有相對選擇性，但并不僅限于單一酶。在血漿中以一定的濃度范圍存在，其活性與濃度和結構完整性直接相關。濃縮物制劑在制備過程中需經過嚴格的病毒滅活/去除處理，并更大程度保留其天然構象和生物活性，同時可能添加緩沖物質、穩定劑等以維持其在溶液中的穩定性和溶解度。
二、應用領域
它的應用主要基于其替代或補充體內該蛋白缺乏或功能障礙的藥理作用，集中在以下幾個醫療領域：
遺傳性血管性水腫的治療與預防：這是其核心的應用。遺傳性血管性水腫是一種由于C1-抑制劑基因突變導致其缺乏或功能缺陷的常染色體顯性遺傳病。患者表現為反復發作的皮下或黏膜下水腫。輸注C1-抑制劑濃縮物可以迅速補充患者缺乏的功能性蛋白，通過抑制接觸系統/補體系統的過度活化，減少緩激肽等血管活性介質的生成，從而有效緩解急性發作時的水腫癥狀，并可用于預防高風險情況下的發作。
獲得性C1-抑制劑缺乏癥的治療：該病癥與某些淋巴增殖性疾病或自身抗體產生有關，導致C1-抑制劑消耗過快或功能被抑制。其病理生理與臨床表現與遺傳性血管性水腫有相似之處。使用它同樣旨在通過外源性補充，糾正其缺乏狀態，控制水腫癥狀。
其他可能與補體或接觸系統過度活化相關病況的探索性應用：基于其廣譜的蛋白酶抑制活性，在臨床上也被研究性地用于一些其他病理過程。在這些情況下，其作用旨在調節過度的炎癥與血管通透性反應。此類應用通常需基于對病理機制的深入評估。
C1-抑制劑，濃縮物作為一種血漿來源的生物制劑，其核心化學特性在于它是一種具有特定蛋白酶抑制功能的結構性糖蛋白。其在醫療中的應用主要集中于治療因該蛋白缺乏或功能異常導致的疾病，通過外源性補充發揮替代治療作用，調節補體與接觸系統通路，控制水腫及相關炎癥反應。
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